重症肌无力是自身抗体介导的神经肌肉接头功能障碍性慢性自身免疫病，部分患者对现有治疗应答不佳，陷入“无药可用”的困境。此类患者日常生活严重受限，甚至并发呼吸困难，传统治疗方案已难以有效控制病情进展。突破这一临床瓶颈，亟需探索可从根源上重建免疫稳态的新型治疗策略。

徐州医科大学附属医院崔桂云教授、张勇教授团队联合徐州医科大学肿瘤研究所施明教授团队，在国际顶尖期刊《Science Advances》发表题为“BCMA/CD19 CAR T cell therapy for refractory myasthenia gravis: proteomic signatures and single-cell transcriptomics of disease flares”的重磅研究成果。针对传统免疫药物及新型生物制剂治疗无效的难治性重症肌无力（MG）患者，团队创新研发的BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法展现突破性疗效。经12个月系统随访，6例入组患者中5例实现完全停药且无症状的深度缓解，部分患者达成致病性抗体转阴，标志着该疾病治疗从“症状控制”向“功能性治愈”迈出关键一步，为破解难治性MG临床治疗困境提供了全新范式。

该研究获江苏省高水平医院建设项目、国家自然科学基金、江苏省自然科学基金项目资助。

   原文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.aeb6424