药物临床试验可分为Ⅰ~Ⅳ期临床试验期。

I 期临床试验

初步的临床药理学及人体安全性评价试验，为新药人体试验的起始期，又称为早期人体试验。I期临床试验包括耐受性试验和药代动力学研究，一般在健康受试者中进行。其目的是研究人体对药物的耐受程度，并通过药物代谢动力学研究，了解药物在人体内的吸收、分布、消除的规律，为制定给药方案提供依据，以便进一步进行治疗试验。

人体耐受性试验（tolerance trail）是在经过详细的动物实验研究的基础上，观察人体对该药的耐受程度，也就是要找出人体对新药的最大耐受剂量及其产生的不良反应，是人体的安全性试验，为确定II期临床试验用药剂量提供重要的科学依据。

人体药代动力学研究（pharmacokinetics trail，PK）是通过研究药物在人体内的吸收、分布、生物转化及排泄过程的规律，为II期临床试验给药方案的制订提供科学的依据。人体药代动力学观察的是药物及其代谢物在人体内的含量随时间变化的动态过程，这一过程主要通过数学模型和统计学方法进行定量描述。药代动力学的基本假设是药物的药效或毒性与其所达到的浓度（如血液中的浓度）有关。

I 期临床试验一般从单剂量开始，在严格控制的条件下，试验药物给与少数（10~100例）经过谨慎选择和筛选出的健康志愿者（对肿瘤药物而言通常为肿瘤患者），然后密切监测药物的血液浓度、排泄性质和任何有益反应或不良作用，以评价药物在人体内的药代动力学和耐受性。通常要求受试者在研究期间住院，每天对其进行24h 的密切监护。随着对新药的安全性了解的增加，给药的剂量可逐渐提高，并可以多剂量给药。

Ⅱ期临床试验

Ⅱ期临床试验是治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，同时为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包括随机盲法对照临床试验。Ⅱ期临床试验最低病例数（试验组）为100例，要求试验组和对照组例数相等。

III期临床试验

III期临床试验为治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。

本期试验的样本量要远大于比前两期试验，更多样本量有助于获取更丰富的药物安全性和疗效方面的资料，对药物的益处/风险进行评估，为产品获批上市提供支撑。

该期试验一般为具有足够样本量的随机化盲法对照试验（random control trial，RCT）。III期临床试验一般需要几百甚至上千人，最低病例数（试验组）为300例，且大多为世界范围的多中心试验。临床试验将对试验药物与安慰剂（不含活性物质）或已上市药品的有关参数进行比较。试验结果应当具有可重复性。

III期临床试验的目标是：增加患者接触试验药物的机会，既要增加受试者的人数，还要增加受试者用药的时间；对不同的患者人群确定理想的用药剂量方案；评价试验药物在治疗目标适应证时的总体疗效和安全性。该阶段是临床研究项目的最繁忙和任务最集中的部分。

Ⅳ期临床试验

Ⅳ期临床试验为新药上市后应用研究阶段。Ⅳ期临床试验病例数一般为2000例。其目的是考察在广泛使用条件下药物的疗效和不良反应，评价在普通人群或特殊人群中使用的受益与风险关系，进一步改进给药剂量，甚至发现新的适应证。

另外，生物等效性（bio equivalency，BE）试验是用生物利用度研究的方法，以药代动力学参数为指标，比较同一种药物的相同或者不同剂型的制剂，在相同的试验条件下，其活性成分吸收程度和速度有无统计学差异的人体试验。