一、临床试验注册的概念

临床试验注册研究本质上是对真实世界的探索。它使用基于网络数据库的多中心方法，涵盖详实的临床数据和标准化数据定义，并具备高质量的特点，同时考虑研究的横向和纵向。作为一种新兴的临床研究形式，它能够有效采集高质量的临床数据并实现对长期患者护理的跟踪。临床试验注册研究源源不断地发掘科学新知，并推进这些新知识在日常治疗中的应用。

二、临床试验注册的背景

1. 对于临床病例研究的不足，包括病例对照研究、病例系列研究和历史队列研究而言，在数据的生成和记录阶段缺乏预先设计，导致关键信息缺失，如防止病例被纳入分析。非关键信息也很普遍，如不完整的信息和非标准信息。此外，回溯性研究中的回忆偏差难以掌控。

2. 随机对照试验的不足在于其研究设计过于严格，对于病例的选择有着严格的诊断、资格和排除标准，导致干预措施的有效性和安全性的评估存在问题。此外，不良事件和反应的观察仅限于很小的范围内，存在着推断研究结果的不确定性。考虑到随机对照试验主要用于治疗研究，其对于病因和诊断研究的适用性较差，其应用范围也有所限制。

3. 关于循证医学的缺陷：循证医学的可靠性以及数据质量是否可靠，如何对非随机对照试验进行良好的分析？另外，我们需要思考循证医学在实践中的适用性。由于传统研究模型所得荟萃分析结果仅基于典型患者，难以保证原始研究数据质量，因此我们所应用于实践的循证医学证据可能并非真正来源于实际应用。

三、临床实验注册研究的特点

1. 临床医学研究的推动由临床科学家发起，其目标是规范临床行为，提高医疗质量与安全，以学科的建立和发展为指导。

2. 凸显出良好的设计对于研究的必要性。根据对临床研究趋势的深入探究，整理出未来几十年临床学科的发展现状，并提出了关于临床试验注册研究的规划及其实行方案。该计划考虑到了可行性、可适应性和可持续性。

3. 为解决疑难罕见病领域临床研究瓶颈问题，临床试验注册研究平台按单一疾病类型设计，确保与大型医院任务一致，克服样本量不足的限制。

4. 临床试验注册研究采用多目标、多任务、多中心的设计方案，与现行临床研究计划大不相同。其目标唯一，涉及的挑战难度极高，为开创临床研究新方法提供了良机。