在医疗健康领域，我们迫切需要真实世界证据(RWE)来指导临床决策。然而，RWE通常来自观察性研究（如电子病历、医疗数据库），最大的“阿喀琉斯之踵”就是混杂偏差(Confounding Bias)。

简单来说：治疗A组的患者，可能本来就比治疗B组的患者更年轻、更健康。你观察到的“A疗法更好”，很可能只是因为A组的患者基础条件好。如何把一个“不随机”的观察性研究，变成一个“伪随机”的试验？

答案是：倾向性得分（Propensity Score, PS）匹配或加权。

1.1.先看看“RCT”到底干了啥？

随机对照试验（RCT）的核心是随机分组。也就是说：

不看年龄；

不看疾病严重程度；

不看医生偏好；

不看钱包厚不厚。

完全靠随机分组。

于是有一个非常关键的性质：在足够大样本下，治疗组和对照组在所有基线特征（已观测+未观测）上平均起来差不多。专业一点讲，就是：

T⊥X

治疗T与基线协变量X独立。

结论就是：可直接比两组结局的平均值；差值就可以被理解为治疗本身的因果效应；中间不用再费劲去调一堆协变量。

这是 RCT 的设计优势：从源头切断了“谁用药”的决定机制。

1.2.观察性研究的问题：治疗是“挑人”的

在真实世界里，治疗绝不是随机分配：

 年纪大的，更可能上某种药；

 病重的，更容易被加用联合治疗；

 有肾功能问题的，被刻意避开某种药；

 医生习惯、医院资源、医保政策，都在“暗中拉人”。

于是：治疗组和对照组，天生不一样。

形式上：Pr(T=1∣X)，不同的X（患者性别、年龄、病情等）预测了患者的治疗方案。

1.3.PS 得分：体现个体的分配概率

那么我们是不是可以用患者的混杂因素去预测患者治疗的概率，然后通过这个概率去调整构建一个可比的伪人群？

答案：是肯定的。

我们可以通过Logistic回归、机器学习算法等进行预测。得到给定一堆混杂特征X，个体被分配到治疗组的概率：PS=e(X)=Pr(T=1∣X)。

在一定条件下，只要在给定PS的前提下，治疗与混杂独立：T ⊥X | e(X)。

翻译成大白话：在“PS相同”的人群里，治疗组和对照组的基线分布是一样的。

也就是说：

RCT：在“事前”通过随机化，让T与X独立

PS 加权：在“事后”通过加权，让加权意义上的 T 与 X 近似独立

原理是一样的，都是为了得到一个“可交换”的世界，给谁用药这件事，和患者的基本特征“脱钩”。说到这里，PS加权，只能模仿RCT的一部分性质，它永远不可能成为真正的 RCT。

倾向评分加权所做的，是先用一个模型刻画“每个人本来被分配到某种治疗的倾向（概率）”，再利用这一概率给每个人设置合适的权重，构造出一个“伪人群”。在这个伪人群里，个体被分配到治疗组和对照组的概率是一样的，在已观测协变量上的分布趋于一致，从而在设计思想上尽量靠近RCT，结局差异更可以被理解为治疗本身的差异，而不是“患者本来就不一样”。

很多人最早学的倾向评分方法是：PS 匹配

即：找一个概率差不多的人，跟你做对照，听起来合理，但它有三个致命问题：

第1个问题：浪费数据：

很多人找不到“合适对象”，直接被丢掉了；

样本量瞬间缩水 → 精度大幅下降。

第2个问题：看起来平衡，可能是假象

有时候，匹配后反而更不平衡，也就是说，你以为平衡了，其实只是换了一种不平衡。

第3个问题：回答的不是你想问的问题

因为你真正比较的是：一小撮“刚好合得上”的人而不是原本的研究总体。但是你往论文里写的却是：“XXX药物对糖尿病患者的作用”。

而加权它不是剔除不平衡的个体，而是通过数学“权重”来给每个个体重新赋值，从而在统计上创造出一个两组基线特征完全平衡的“虚拟人群”（Pseudo-population），这就像让不同重量的砝码，在天平上达到了平衡。

原文来源：https://mp.weixin.qq.com/s/q4UwdwfUrN_iInfk7R3J3w