背景：视神经脊髓炎谱系病（NMOSD）是一种严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，反复发作可造成视神经、脊髓及脑干等部位的不可逆神经功能损伤。针对AQP4-IgG阳性NMOSD，目前以B细胞为靶点的治疗已成为重要治疗策略，但高质量、大规模随机对照研究仍相对有限。

目的：本研究旨在评价新型糖基工程化II型抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗β在AQP4-IgG阳性NMOSD患者中的疗效和安全性。

方法：本研究在32家中心开展随机、双盲、安慰剂对照III期临床试验。纳入18-70岁、EDSS评分 ≤ 7.0的AQP4-IgG阳性NMOSD患者，按1:1比例随机分配至奥妥珠单抗β组（1000 mg静脉输注，n = 45）或安慰剂组（n = 46）。所有患者均接受为期不超过8周的糖皮质激素桥接治疗。主要终点为52周内首次经裁定复发的时间；次要终点包括EDSS评分变化、累积活动性MRI病灶数、年复发率及安全性等。

结果：52周内，奥妥珠单抗β组仅2例（4.4%）患者复发，显著低于安慰剂组的21例（45.7%），复发风险降低93.1%（HR = 0.069，95% CI：0.016-0.296；P < 0.0001）。奥妥珠单抗β组年化复发率（0.092 vs 1.180）和活动性MRI病灶数量（0.02 vs 0.54）均显著低于安慰剂组，EDSS评分改善亦优于安慰剂组。两组3级及以上治疗相关不良事件发生率相近（6.7% vs 6.5%），长期随访未发现新的非预期安全性信号。

结论：奥比妥珠单抗β较安慰剂显著降低AQP4-IgG阳性NMOSD患者复发风险，在多项次要终点显示一致获益，安全性可控。

原文出处：Wu L, Gu L, Fan W, et al. Obinutuzumab β for aquaporin-4-positive neuromyelitis optica spectrum disorder: a phase 3 randomized controlled trial. Nature Medicine. 2026 Aug 10; doi: 10.1038/s41591-026-04583-4.